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證券時報網訊，近日，來自青海省的9歲患兒昊昊，在母親的陪同下來到沈陽何氏眼科（301103）醫院進行術后復查。結果顯示，這名先天性黑蒙癥患兒在接受基因治療3個月后，視力、視野和光敏感度均比治療前有明顯改善。成為國內首位成功接受基因治療的雷柏氏先天黑矇患者，這也是何氏眼科應用基因技術在精準診療方面全力創新的一個例證。
在遺傳性視網膜疾病中，雷柏氏先天性黑矇是發病最早，且最嚴重的一種。在全世界范圍，發病率約為1/32000～1/45000，它是導致兒童先天性雙目失明的主要遺傳性眼病
2017年底，第一個針對RPE65基因突變致病的基因療法經美國FDA審批上市，用于治療RPE65雙等位基因突變引起的Leber先天性黑矇。這一藥物的問世，對遺傳疾病的基因治療領域產生了深遠而積極的影響。
國際知名基因治療專家、現任何氏眼科集團基因治療臨床轉化研究所所長的龐繼景教授參與到了這一基因治療藥物的臨床試驗過程中。今年3月，在何氏眼科集團的全力支持下，龐繼景教授、何氏眼科醫生與國際眼科醫生協同合作，通過基因療法為視障兒童昊昊進行了基因治療，昊昊成為中國大陸第一例接受基因治療的雷柏氏先天性黑矇患者。
何氏眼科董事長何偉表示，我們通過科技研發不斷自我升級，聚焦核心技術，開展前沿性、高附加值的醫學研究。目前在基因診療領域不斷深耕，探索出以基因技術引領的精準醫療眼科新模式。已經把基因、干細胞、生物材料尖端技術應用于白內障、糖尿病眼病、近視防控、干眼等病癥的臨床醫療。在遺傳性視網膜劈裂癥的相關實驗中取得了突破性進展。(燕云)
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